血栓调节素治疗特发性肺纤维化急性加重期

血栓调节素α治疗特发性肺纤维化急性加重期：随机双盲安慰剂对照试验

背景：特发性肺纤维化过程中的急性加重导致预后不良。凝血异常和内皮损伤是其发病机制之一。血栓调节蛋白alfa是一种重组人可溶性血栓调节蛋白，具有抗凝和抗炎作用。几项临床研究表明，血栓调节蛋白alfa可提高急性加重期的生存率。目的：比较血栓调节素α与安慰剂治疗特发性肺纤维化急性加重期的疗效和安全性。

方法：这项随机、双盲、安慰剂对照的3期研究在日本27个地点进行，涉及特发性肺纤维化急性加重期患者。受试者随机1:1接受安慰剂或血栓调节素α（u/kg/d，静脉滴注14d）。所有受试者均接受大剂量皮质类固醇治疗。主要终点是90天的存活率。

测量和主要结果：在82名随机受试者中，77名完成了研究并纳入了完整的分析数据集（血栓调节素α，n?=40；安慰剂，n?=37）。在第90天，血栓调节蛋白阿尔法组和安慰剂组的存活率分别为72.5%（40例中的29例）和89.2%（37例中的33例），差异为-16.7个百分点（95%可信区间，-33.8至0.4%；P?=0.）。在安全集人群（n?=?80）中，血栓调节素α组（42例中的10例；23.8%）和安慰剂组（38例中的4例；10.5%）出现出血不良事件。

结论：血栓调节蛋白α不能提高90天生存率。目前的研究结果表明，不推荐使用血栓调节素α治疗特发性肺纤维化急性加重期。

后记

结果的描述，主要分为主要结局指标和次要结局指标的描述，而且主要结局指标通常就1-2个，最好就1个。因为研究样本量的计算是基于主要结局指标的，正如下图原文样本量计算的截图。

来源:AmJRespirCritCareMed.May1;(9):-.